Jornada sobre Medicamentos Huérfanos ¿Cómo acelerar su acceso a los pacientes que padecen enfermedades raras?

Bajo el título “¿Cómo Acelerar su Acceso a los Pacientes que Padecen Enfermedades Raras?”, desde ilS (Insights in Life Sciences) han decidido centrar su II Edición del Ciclo de Ponencias de Expertos (ilS Speaker SeriesSM) en torno a las patologías poco frecuentes. Estas enfermedades, que afectan a un bajo número de la población (5 de cada 10.000 habitantes) afectan a más de tres millones de personas en España. El acto de apertura de este Congreso vendrá de la mano de Juan Carrión, Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) junto con un Representante del Gobierno, aún por confirmar.

Así, en esta ocasión, contarán con la perspectiva de los diferentes agentes involucrados. Como el Sr. Justo Herranz, Miembro de la Junta Directiva y de la Comisión Ejecutiva de la FEDER; el Sr. Julio Sánchez Fierro, VP de la Asociación Española de Derecho Sanitario; el Dr. Antonio Blázquez, Jefe de Servicio del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS; la Sra. Concha Serrano, Directora Asuntos Corporativos de Amgen, y Coordinadora de la Comisión de Salud de ASEBIO; el Dr. Jesús Fernández Crespo, Subdirector General de Evaluación y Fomento de la Investigación del Instituto de Salud Carlos III y la Sra. Mercedes Martínez Vallejo, Consejera Técnica de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (MSSSI).

Además del firme propósito de fomentar el debate y generar el conocimiento, el 30% de los fondos recaudados en el evento serán donados a la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).

Por su parte, la Organización Mundial de la Salud (OMS) afirma que existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial. En términos presupuestarios, el impacto económico directo de estas enfermedades es elevado. A nivel doméstico, el coste del tratamiento para patologías poco frecuentes se sitúa entre 500 y 700 euros por familia al mes. Un estudio epidemiológico observacional de 2012, con 593 pacientes españoles sufriendo 8 tipos de Enfermedades Raras distintas, mostró que el mayor coste de las familias para las 8 enfermedades a estudio fue el de los cuidados informales (cuidado de personas enfermas), seguido en importancia por los costes debidos a las visitas médicas y a los medicamentos. A nivel sanitario, el coste también es alto, puesto que la inversión para desarrollar un medicamento huérfano suele superar los 1.000 millones de euros y los 12 años de trabajo desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización. Además, debe tenerse en cuenta que sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega a comercializarse para que esté a disposición de los pacientes que la necesitan.

El impacto económico indirecto también es relevante, ya que se ha de tener en cuenta que una gran mayoría de los afectados por estas patologías requiere certificado de discapacidad o invalidez, lo que les impide trabajar y consecuentemente, cotizar en el régimen de la Seguridad Social (SS). De la misma manera, las personas cuidadoras de dichos enfermos también ven afectada su vida laboral e ingresos.

El modelo de financiación pública de medicamentos huérfanos que actualmente se encuentra vigente en España es un modelo de gestión descentralizada donde las decisiones de autorización corresponden a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y las decisiones sobre financiación recaen sobre el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (MSSSI) (más concretamente, sobre el departamento de Farmacia). Tras esto, se fija el precio por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) y el medicamento huérfano se pone a disposición de los servicios de salud de las diferentes comunidades autónomas, asumiendo éstas la responsabilidad de su gestión y uso racional.

Bajo la designación de huérfanos hay autorizados 85 fármacos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), pero en España sólo 47 se encuentran en el mercado.

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