Pacientes, profesionales e industria reclaman mayor equidad en el tratamiento de las Enfermedades Raras

Pacientes, profesionales e industria farmacéutica reclamaron ayer, en el marco del VIII Desayuno AELMHU celebrado en Las Palmas de Gran Canaria, una mayor equidad en el tratamiento de las enfermedades raras en España. Numerosos expertos acudieron a esta cita que puso de manifiesto que las enfermedades raras y ultra-raras constituyen uno de los sectores de la Salud Pública en el que más necesaria se hace la cooperación entre los diferentes agentes implicados. En las Islas Canarias se estima que entre 120.000 y 150.000 personas padecen alguna de las 7.000 enfermedades raras catalogadas en la actualidad.

Organizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU), en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), el Desayuno contó, además, con la participación de representantes de la Administración, como el Dr. Alberto Talavera, Jefe del Servicio de Uso Racional de los Medicamentos y Control de la Prestación del Servicio Canario de la Salud, y del sector médico-sanitario a través de la Dra. Milagrosa Santana, Doctora en Medicina y especialista en Pediatría del Hospital Universitario Materno Infantil de Gran Canaria. La Directora de Informativos de RTVE en Canarias, Cristina Alcaine, moderó el acto.

El Director General de Programas Asistenciales del Servicio Canario de la Salud, D. Bernardo Macías, abrió el acto destacando las grandes barreras a las que se tienen que enfrentar los pacientes con enfermedades raras y sus familiares, y el compromiso desde la Administración sanitaria canaria para trabajar en soluciones concretas a las mismas.

En su intervención, la Dra. Milagrosa Santana manifestó que “nuestra meta debe ser asegurar la equidad en el acceso al diagnóstico, a los tratamientos y la atención integral de los afectados”. Y es que, las enfermedades raras representan un verdadero reto en términos de salud pública debido a los diversos factores que dificultan su diagnóstico y tratamiento. Por un lado, la ausencia de información y de expertos suficientes hace que la obtención de un diagnóstico sea un proceso excesivamente largo y complicado ya que desde los primeros síntomas hasta la determinación exacta de la enfermedad pueden pasar años. Por ello, considera clave tratar de forma multidisciplinar el manejo de estos pacientes y, en especial, mejorar la forma de abordar el diagnóstico y cribado neonatal, así como el tratamiento y seguimiento de los afectados.

En este punto, el Dr. Alberto Talavera añadió que “el sistema público de salud debe poner todo su empeño en dar una respuesta efectiva al reto que plantean estas complejas enfermedades, garantizando la equidad en el acceso a las verdaderas innovaciones que se derivan de la investigación biomédica.” Además, destacó la importancia de los CSURs como unidades de referencia necesarias para la gestión de los afectados por enfermedades raras.

Por último, el Dr. Talavera también hizo especial hincapié en la necesidad de gestionar la incertidumbre; obtener un mayor consenso; agilizar los procedimientos de comercialización en España; promover la investigación biomédica, y habilitar fondos presupuestarios finalistas y centralizados.

Por su parte, Alba Ancochea, Directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), incidió en que “en la actualidad no existe un procedimiento ni administrativo ni judicial que contemple la urgencia que subyace cuando se solicita un medicamento huérfano. Como consecuencia, más del 50% de los pacientes manifiestan tener dificultades y retrasos a la hora de acceder a medicamentos huérfanos ya aprobados y autorizados”. Es decir, “no se tiene en cuenta que lo que está en juego es la vida”, llegando a extremos “donde la burocracia nos ha dejado experiencias de espera de hasta dos años”, afirmó Ancochea.

Junto a esta circunstancia, los pacientes se enfrentan a otras barreras, especialmente en las Islas Canarias, como son las derivaciones y, consecuentemente, los gastos asociados a las mismas. Además, Ancochea quiso señalar que, recientemente, el Director General de Programas Asistenciales se comprometió a implementar dos unidades de coordinación, una en Tenerife y otra en Las Palmas, para facilitar la atención sanitaria de los pacientes con enfermedades raras.

“A pesar de que la normativa de acceso a medicamentos reconoce el derecho de todos los ciudadanos a obtener medicamentos en condiciones de igualdad en todo el Sistema Nacional de Salud, desde FEDER alertamos de las numerosas dificultades que los pacientes encuentran antes y después de que los medicamentos huérfanos se autoricen y comercialicen”, señaló Ancochea. “Esta realidad”, añadió, “nos lleva a defender los derechos de los pacientes con enfermedades raras, para que no puedan ser excluidos del progreso y tengan el derecho a ser tratados como cualquier otro paciente”.

Así, Ancochea explicó las principales propuestas de FEDER al respecto. Entre ellas, se encuentra “la necesidad de facilitar recursos económicos para el tratamiento y adopción de criterios únicos en el acceso a estos medicamentos, disponer de un registro actualizado donde cada ER cuente con un fármaco al respecto y negociar sistemáticamente los costes de los medicamentos huérfanos, que deben estar documentados y actuar de forma unificada”.

La Directora de AELMHU, Margarita Iniesta, defendió la necesidad de que cada comunidad autónoma disponga de “un presupuesto específico para el tratamiento de las enfermedades raras, evitando de esta manera las importantes diferencias existentes entre centros sanitarios”. Asimismo, reclamó a la Administración mayor celeridad para que los nuevos productos autorizados en Europa lleguen a los pacientes españoles lo antes posible y que los Informes de Posicionamiento Terapéutico realizados por la Agencia Española del Medicamento sean vinculantes en todo el territorio nacional.

De hecho, en los últimos cuatro años, de 2012 a 2015, de los 44 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) con designación de Medicamento Huérfano vigente, el 25% (11) ha sido autorizado para ser financiado por el SNS en España; el 27,2% (12) no ha solicitado ser financiado en España; el 42,4% (14) está en proceso de decisión de financiación precio, y el 21,2% (7) ha sido rechazada su financiación por el SNS. Ante estas cifras, cabe destacar que los medicamentos financiados por el SNS antes de 2012 fueron el 90,4% y lo resueltos como no financiados fueron sólo el 4,7%. El tiempo medio transcurrido para la aprobación de la financiación de un medicamento huérfano en España es de 13 meses.

Otro de los puntos tratados en el VIII Desayuno AELMHU fue la inequidad en el acceso y sostenibilidad de los tratamientos de las enfermedades raras y ultra-raras, tanto desde el ámbito de la normativa en los diferentes territorios, como a nivel práctico, por las diferencias de tratamiento que se dan incluso entre centros hospitalarios.

El caso de las Islas Canarias

Entre otros puntos, el debate giró en torno a la problemática particular de las enfermedades raras en las Islas Canarias, incidiendo en la importancia de la coordinación de todos los agentes que intervienen en el manejo de pacientes con enfermedades raras y destacando la necesidad de protocolos de actuación y de derivación entre atención primaria y atención especializada, estableciendo protocolos para la transición de pacientes desde la edad pediátrica a la adulta.

Asimismo, se insistió en la necesidad de desarrollar una estrategia a nivel autonómico basada en la estrategia nacional de enfermedades raras y de reactivar un comité de acceso a medicamentos huérfanos a nivel autonómico, analizando las situaciones especiales de aquellos fármacos huérfanos que necesitan una intervención de urgencia, por lo que cualquier demora en el trámite de autorización de importación en la aduana puede suponer que peligre la vida del paciente.

En este aspecto, los ponentes solicitaron a las autoridades que tengan en cuenta la importancia de agilizar los trámites y aquellas situaciones de urgencia médica en las que se necesita administrar el tratamiento urgentemente, a los que se les podría dar un código especial de entrada.

Finalmente, con el fin de dinamizar todas las propuestas, se planteó crear una subcomisión en la que puedan participar todos los agentes implicados en el ámbito de las enfermedades raras para el estudio y el seguimiento de estas enfermedades en las Islas Canarias y con implicación a nivel parlamentario.

Los desayunos AELMHU

Desde 2012, los Desayunos AELMHU se celebran en distintas ciudades españoles con el objetivo de aumentar la conciencia sobre las enfermedades raras y ultra-raras, impulsar el desarrollo de fármacos que las traten reconociendo su valor terapéutico y social, y defender el acceso rápido y equitativo tanto al diagnóstico como a los tratamientos. Con la presencia de las principales asociaciones de pacientes y entidades políticas y sanitarias de cada comunidad autónoma, estos encuentros ya se han realizado en Madrid, Barcelona, Valencia, Sevilla, Bilbao, Santiago de Compostela y Valladolid.